Dzięki genowi NeuroD udało się przekształcić komórki wątroby w komórki beta zdolne do produkcji insuliny i trzech innych hormonów trzustkowych - donosi najnowszy numer "Nature Medicine".
Cukrzyca jest jedną z najczęstszych chorób przewlekłych człowieka. Jej przyczyną jest zaburzenie produkcji insuliny przez komórki beta trzustki, co powoduje zachwianie całej gospodarki cukrami i białkami w organizmie. Niedobór insuliny powoduje gromadzenie się szkodliwych produktów przemiany materii, które mogą powodować zatrucie. Zaburzenie stężenia glukozy we krwi jest także przyczyną nadciśnienia, dlatego osoby chore na cukrzycę często mają problemy z krążeniem oraz ze wzrokiem wynikające ze zbyt wysokiego ciśnienia w gałce ocznej.
Terapia cukrzycy najczęściej sprowadza się do podawania chorym preparatów insulinowych. Terapia ta jednak leczy tylko objawy i nigdy nie daje pełnego wyleczenia, a do tego jest dość uciążliwa i musi być stosowana latami.
Grupa naukowców z Baylor College of Medicine pod kierunkiem prof. Lawrence'a Chana opracowała terapię genową, która nie tylko usuwa objawy cukrzycy, ale także może ją trwale leczyć.
Naukowcy wstrzykiwali do komórek wątroby wektor adenowirusowy, (niezakaźną cząsteczkę DNA wirusowego, będącą nośnikiem dla genów terapeutycznych) połączony z genem NeuroD.
Okazało się, że pod wpływem NeuroD komórki wątroby przekształcały się w komórki typu beta, zdolne do produkcji insuliny oraz trzech innych hormonów: glukagonu, somostatyny oraz polipeptydu trzustkowego. Efekt był zwiększony poprzez dodanie czynnika wzrostu komórek beta Btc.
Takie połączenie NeuroD z czynnikiem Btc dawało pełne wyleczenie cukrzycy u myszy przez okres ponad czterech miesięcy. Nie było przy tym konieczności podawania innych leków ani hormonów.
Nie wiadomo, czy podejście to okaże się równie skuteczne u ludzi, ale konieczne jest najpierw sprawdzenie bezpieczeństwa dostarczania genu NeuroD za pomocą adenowirusów. Może się także okazać, że efekt terapeutyczny u człowieka nie będzie trwały i będzie konieczne poddawanie chorych cyklicznej terapii genowej.